北京试点建设罕见病药品保障先行区 首款“未批先用”进口药送到患儿手中

　　北京晚报讯（记者王可心）昨天（4月11日），一辆冷链物流运送车从北京天竺综合保税区出发，将已在境外上市的全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品——伏索利肽，一站送达北京儿童医院，顺利交付到患儿家长手中。这是自北京天竺综合保税区获批建设罕见病药品保障先行区以来，首次将“未批先用”的进口药品交付临床使用。

　　据了解，儿童软骨发育不全又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等，是一种儿童罕见病，发病率大概在1/25000，我国患儿约10000人。伏索利肽，正是目前全球获批的第一款用于软骨发育不全儿童患者的针对性治疗药物。

　　“这款药物已在全球70多个国家和地区使用，治疗效果很不错。”此次承担药品保税备货任务的政策试点企业上药科园贸易有关负责人介绍。不过，该药物目前还未在国内审批上市。

　　2023年年底，国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》，支持在北京天竺综合保税区建设罕见病药品保障先行区，以提高患者用药安全性、有效性、可及性为目标，探索保障国内罕见病患者用药新思路。

　　随即，北京儿童医院正式向国家药品监督管理局和国家卫生健康委申请进口并使用纳入中国罕见病目录的儿童软骨发育不全的全球创新药物伏索利肽。2月22日，首单伏索利肽的保税备货完成；2月29日，首都机场临空经济区管委会与中国罕见病联盟签署了战略合作协议；3月16日，北京市首个罕见病专属诊所开诊；4月11日，全球首款治疗儿童软骨发育不全罕见病药品顺利交付患者手中。